RNA疗法被认为可以解决一切蛋白质层面的疾病。近日，来自美国麻省理工学院的华人科学家、著名CRISPR技术先驱张锋教授带领的研究团队，开发了一种全新的RNA递送平台，可向细胞提供分子疗法。这个名为SEND(选择性内源性衣壳化的细胞递送)的可编程系统能够封装和递送不同的RNA药物，朝着更安全、有针对性地传递基因编辑系统和其他分子疗法迈出了重要一步，并有望为基因疗法带来新变革。相关研究论文发表在20日的《科学》杂志上。
“生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法，但以精确和高效的方式将它们传递给细胞是具有挑战性的。”张锋表示，SEND有望克服这些挑战。
SEND的核心是一种天然存在于人体内的名为“PEG10”的蛋白，研究人员发现，PEG10具有在细胞之间运输RNA的潜力。相比其它蛋白，细胞释放PEG10颗粒的数量更多，且PEG10颗粒也大多含有它们自己的mRNA，这表明PEG10可能能够包装特定的RNA分子。
为了开发SEND技术，研究小组确定了PEG10的mRNA中的分子序列，即PEG10识别并用来包装其mRNA的“信号”。当将这些信号序列加在RNA分子两端时，PEG10就可以选择并“打包”这些RNA“货物”。
然后，研究人员使用了两种不同的促进细胞融合的蛋白质修饰PEG10，使PEG10“包裹”能够靶向特定类型的细胞、组织或器官，在细胞试验中实现RNA递送。
利用SEND系统，研究人员成功将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到了小鼠和人类细胞中，以编辑目标基因。
张锋说：“通过混合和匹配SEND系统中的不同要素，我们相信它将为开发针对不同疾病的疗法提供一个模块化平台。”
由于SEND系统是由人体内自然产生的蛋白质组成的，因此与其他RNA药物递送方式相比，SEND能在测试细胞中高效工作，理论上它不会触发不必要的免疫反应。未来，SEND或将替代用于递送RNA药物的病毒载体和脂质纳米颗粒，进一步扩大基因疗法工具箱。
接下来，研究团队将在动物身上测试SEND系统的递送效率，并进一步探索更多可用于该系统的人体内蛋白。(实习记者 张佳欣)
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