科技日报记者 代小佩
12月23日，国内首个获批用于神经母细胞瘤治疗的新型靶向免疫治疗药物凯泽百（达妥昔单抗β）正式供应。凯泽百的首批药品覆盖全国22个城市，将陆续在各地医院及药房落地。
研究显示，神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占8%-10%，死亡率高达15%。85%的神经母细胞瘤患者确诊年龄小于5岁，超过半数患者为高危型。
长期以来，高危神经母细胞瘤临床治疗手段以化疗、手术、自体干细胞移植、放疗等为主。然而由于疾病特异性强，多数患儿在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，效果仍不佳，且近60%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段治疗后遭遇复发，50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。
随着近年来免疫疗法的快速发展，对神经母细胞瘤的疾病认识与研究更深入和细化。GD2（双唾液酸神经节苷脂）在神经母细胞瘤中表达比例高达100%，是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点。凯泽百可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合，触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用和补体依赖的细胞毒性作用等免疫作用机制。
在国内获批前，凯泽百借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策，经由国家相关政策及规定批准，于2020年11月落地海南博鳌，用于救治符合治疗指征的神经母细胞瘤患儿。
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